Texto publicado por SUEÑOS;

Medicina.
Método más fácil para restaurar la visión insertando genes mediante virus.

Se ha conseguido desarrollar un método más fácil y efectivo para insertar genes en células del ojo, lo que podría expandir considerablemente la terapia génica para ayudar a recobrar la visión a pacientes con algunas enfermedades causantes de ceguera, incluyendo defectos hereditarios como la retinitis pigmentosa, y enfermedades de la vejez tales como la degeneración macular.

A diferencia de los tratamientos actuales, el nuevo procedimiento es rápido, y quirúrgicamente no invasivo. Consiste en el transporte de genes normales a través de la retina entera para suministrarlos a células difíciles de alcanzar.

A lo largo de los últimos seis años, varios grupos de científicos han tratado con éxito a pacientes aquejados de una enfermedad ocular hereditaria poco común mediante la táctica de inyectar un virus conteniendo un gen normal directamente dentro de la retina de un ojo con un gen defectuoso. Sin embargo, y pese a que este proceso tan invasivo podría invitar a pensar en que resulta muy expeditivo, el virus con el gen normal no ha sido capaz de alcanzar a todas las células retinales que necesitaban ser reparadas.

Clavar una aguja a través de la retina e inyectar detrás de la misma un virus de diseño es un procedimiento quirúrgico un tanto peligroso. Sin embargo, los médicos no han tenido otra alternativa, ya que ningún virus empleado en transporte y suministro de genes puede atravesar de otro modo todo el ojo hasta alcanzar a los fotorreceptores, las células sensibles a la luz que necesitan los genes terapéuticos.

Después de 14 años de investigación, el equipo de David Schaffer, profesor de Ingeniería química y biomolecular en la Universidad de California en Berkeley y director del Centro de Células Madre de Berkeley adscrito a dicha universidad, ha obtenido por manipulación genética un virus que se inyecta solamente dentro del humor vítreo del ojo, y transporta genes hasta esa población de células difíciles de alcanzar de un modo que es seguro y quirúrgicamente no invasivo.

Los virus más capaces de penetrar en las células de la retina son usados como vehículo para transportar un gen corrector hacia el interior de ciertas células que poseen un gen defectuoso. Para alcanzar estas células, los virus deben ser capaces de cruzar la retina. (Imagen: David Schaffer lab, UC Berkeley)

El nuevo virus funciona mucho mejor que las terapias actuales en modelos de dos enfermedades oculares degenerativas humanas en roedor, y puede penetrar en las células fotorreceptoras de los ojos de monos, que son bastante similares a los de los humanos.

Schaffer y su equipo están ahora colaborando con médicos para identificar a los pacientes que más podrían beneficiarse del uso de esta técnica de aporte de genes y, después del apropiado desarrollo preclínico, esperan pasar a los ensayos clínicos. La operación de liberar los virus con los genes no exige más de 15 minutos, por lo que es factible que cuando esta técnica esté debidamente validada, los pacientes que se sometan a este procedimiento puedan regresar a casa el mismo día.

En el trabajo de investigación y desarrollo también han participado John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak y Meike Visel, de la Universidad de California en Berkeley, así como Lu Yin y William H. Merigan de la Universidad de Rochester en Nueva York, ambas entidades en Estados Unidos, y Deniz Dalkara que ahora está en el Instituto de la Visión en Paris, Francia.